1临床研究中样本量的确定，绝不是无本之木、无源之水，不是由研究者的主观愿望决定的。

在基于统计学方法的样本量估算中：一方面，样本量的估算要根据研究设计类型选择合理的统计学公式计算而来；另一方面，样本量估算过程不是仅仅依靠统计学计算就可以完成的，它需要充分的临床信息作为估算的数据基础，才能够完成有效的估算。也就是说：正确的估算方法和准确的临床参数构成了样本量估算的两大基石。估算参数（例如预计的治疗干预有效率）可以参考历史同类研究，预试验结果或前期探索性研究结果获得。

2从以上描述可见，对于尚且缺乏临床信息的研究情况，样本量估算往往无法进行。

因此对于处于不同验证阶段的研究，其样本量的确定方法也有所不同。试想一个全新的药物初次应用于临床的时候，我们尚无法为这个药物的有效性提供临床信息，因此在这个时候，要做的往往不是通过统计学公式计算样本量，而是依据临床前信息开展小规模的探索性研究，初步了解其有效性和安全性。而通过这样的探索性研究，不仅可以初步了解其有效性和临床应用价值，同时所积累的临床数据也将为进一步的有效性及安全性确证研究提供临床基础，从而为确证研究的样本量估算提供可靠的数据支持。

3总结

综上所述，对于确证性研究，由于已经具备了充分的临床基础，故而合理的样本量估算是研究设计的重要内容；而对于探索性研究，往往因缺少临床信息无法通过统计学方法确定样本量，通常以小规模研究开始临床效能探索。

作者：李雪迎单位：北京大学第一医院医学统计室