细胞治疗产业研究
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细胞治疗产业研究范文第1篇
两个多月前，因魏则西事件爆发，国内细胞免疫治疗的临床应用被国家卫计委紧急叫停。
细胞免疫治疗是继手术、化疗放疗、靶向药治疗之后的第四种抗癌疗法，被称作“第四条路”，市场潜力在百亿甚至千亿元之上。
“代表免疫治疗新兴方向的免疫检查点单抗治疗、CAR-T/TCR-T细胞治疗在国内风头渐劲，其中CAR-T细胞治疗的临床试验数量一度跃居全球第二。”上海细胞治疗工程技术研究中心主任钱其军告诉《财经国家周刊》记者，肿瘤免疫治疗是中国在生物医药领域赶超欧美发达国家、实现弯道超车的一个希望所在。 技术人员正在进行细胞储存操作，在癌症免疫治疗中，细胞治疗扮演着关键角色。
然而，这一新领域在国内的发展有长期游走于灰色地带的一面。国内一些企业和医院将其中一些疗效不明、标准和监管缺失且国外基本放弃的疗法包装成治癌利器，以牟暴利。魏则西事件，引发了人们对细胞免疫治疗灰暗领域的关切。
治疗癌症的“第四条路”还能否走下去？如何走下去？业界关注、社会关注。
跑偏
魏则西事件似乎让国内整个细胞免疫治疗领域卷入了非议。
回顾整个事件，一个关键的矛盾点在于，医院在未经临床试验证明有效性安全性的情况下，将细胞免疫治疗技术（主要为CIK和DC-CIK疗法）成规模地推向临床，并向患者收取高额费用。
“这违背了现代医学的基本准则。”中山大学肿瘤防治中心教授周鹏辉表示，近年来国际上发展起来的免疫节点阻断、肿瘤治疗性疫苗和CAR-T、TCR-T、TIL免疫细胞治疗等免疫治疗新方法，无一不是通过临床试验检验，再根据其效果决定能否进入临床应用。
他介绍说，魏则西事件的技术主角――DC-CIK，属于肿瘤免疫治疗的早中期探索方向，在降低术后病人复发率上表现出了一定效果，而对晚期肿瘤的治疗则基本无效，因此国际上基本上放弃了此类技术的研发。莆田系医院的介入却让DC-CIK技术被夸大乃至神化。
据了解，魏则西事件前，国内开展细胞免疫治疗的医院多达近千家，有一些是三甲医院，不少生物细胞公司扮演了技术服务商的角色，在各大医院跑马圈地。其间，DC-CIK被应用于多种癌症不同阶段的治疗。
值得深思的是，为何疗效不明、未经审批且国外基本放弃的疗法，变成了医疗机构和相关企业的摇钱树？
“资本市场的追捧，对自主创新的渴求，以及医院救人和逐利并存，多方面因素共同推动。此外，患者的需求也客观存在。”浙江大学医学院附属第二医院普外科副主任医师龚渭华这样分析。
一方面，细胞免疫疗法收费标准早已确定，而且部分省份将其纳入医保报销范围，相当于告诉市场“这是合法的存在”。据不完全统计，将细胞免疫疗法纳入医保的省份至少有河南、贵州、陕西等13个省，报销比例大多在50%-80%。
另一方面，资本市场的浮躁和部分医院医生的逐利行为，加快了该领域的“跑偏”。
博生吉医药科技有限公司董事长杨林告诉《财经国家周刊》记者，由于低门槛、高利润，国内近千家医院开展细胞治疗，而背后许多是基本没有技术研发能力的生物细胞公司以共建实验室、技术服务等合作方式在操作。真正具备核心技术竞争力的公司，不见得在这种纯经济利益追逐的竞争环境中有优势。
“不可否认，国内资本确实存在一些浮躁、倾向挣快钱的现象，但这并不是导致行业乱象的根本原因。”北科生物总裁刘沐芸认为，严谨、科学、可操作的管理细则的缺失难辞其咎。
刘沐芸就此解释说，临床研究的开展需要管理细则指导，也需要有未来的预期。本质上，临床研究是一种投资行为，需要有未来盈利的预期。经过临床试验证明有效性和安全性以后，企业需要的是技术或产品的上市通道，以回收投资并取得收益。但目前国内不论是管理细则还是上市通道都基本上处于真空状态，市场自然容易发生短期投机行为。
去年6月，国家卫计委曾发文取消第三类医疗技术临床应用准入审批，按文件规定细胞免疫治疗只能开展临床研究，通知中还要求各省级卫生行政部门全面清理辖区内医疗技术的临床应用。但这一监管政策并没有得到有效落实。
蓝海的诱惑与挑战
据杨林介绍，在癌症免疫治疗中，细胞治疗扮演着关键角色，特别是以肿瘤抗原特异性为特色的细胞治疗，是免疫治疗中最有前途的方向之一，也是国内外研究的主流。
一旦获批临床应用，该疗法收费不菲。据了解，目前疗效最突出的是宾夕法尼亚大学和诺华公司开发的CAR-T疗法“CTL019”（用于治疗难治、复发的急性淋巴性白血病），其二期临床数据显示，在急性淋巴性白血病方面完全缓解率达93%。一些专家预计，CTL019如果在2016年或者2017年获批的话，单次治疗售价可能会在约30万-50万美元。
杨林认为，如果国内CAR-T技术被批准应用于血液肿瘤治疗，按照国内研发投入和制备成本推算，单次收费应该在30万人民币左右。当然，目前监管规则有待完善、临床应用获批尚无时间表的情况下，谈收费标准为时尚早。
已有券商研报预测，根据癌症病例数量，国内肿瘤治疗市场规模将达千亿元级别，其中血液瘤市场有百亿元空间。
“肿瘤细胞免疫治疗虽在国内外均是研究热点，也有产品被美国FDA（食品和药物管理局）授予‘突破性治疗’药物资格，但截至目前，没有一个产品获批准上市。”钱其军告诉《财经国家周刊》记者，预期的市场蓝海是否会出现，很大程度上还是取决于技术突破的进展。
杨林介绍，目前在一些血液瘤（B急性/慢性淋巴白血病、B细胞来源的淋巴瘤等）上，细胞免疫疗法已经取得了“令人震惊”的疗效。例如，对于急性淋巴性白血病患者，前述CTL019未来完全可以取代传统疗法。
但在其他肿瘤方面，细胞治疗技术攻关的挑战还很多。例如，在治疗实体肿瘤时，CAR-T技术就显得力不从心，存在靶点难寻、安全性差、有效性不高、适应症狭窄等问题，需要与其他治疗手段相结合，包括传统的放化疗。
哈佛大学医学院蔡冬坡博士认为， 即便是国外做生物治疗的鼻祖，单用细胞免疫疗法的临床有效率也很低。国外在该领域的坚持，主要基于细胞免疫治疗和其他疗法合用的价值预期。
钱其军也表示，该疗法存在一些不足之处。例如，机体免疫反应极快，故肿瘤免疫反应强度需要得到很好的控制;肿瘤细胞基因组的不稳定性，形成肿瘤异质性，容易引起对单靶点肿瘤免疫治疗杀伤不彻底和耐受，等等。但它依然是治愈晚期癌症的一大希望。
“要想让细胞治疗技术真正造福患者，实现经济效益和市场规模，降低技术成本、探索实现标准化制备与治疗流程等，是目前技术开发公司的主要任务。”杨林说。
产业化行路难
撇开在美国30万?50万美元的天价不论，即便国内预期30万人民币的治疗费用，对相当多的患者来说，CAR-T这一主流的细胞免疫疗法依然会是可望而不可及。
“我觉得国内细胞免疫治疗能承受的价格应该在10万元以内，否则做不了大规模推广，也无法造福广大肿瘤患者。”钱其军说。
通过产业化降低成本，是细胞免疫疗法未来实现规模应用和效益的必经之路。但当下的问题是，与国际上以企业为主推动技术发展和产业化的情况不同，国内在技术开发方面唱主角的是各大医院和研究单位的团队，产业化压力不大，对这方面的研究也不够。
“随着产业环境不断完善，从事CAR-T技术研发与应用的公司越来越多，产业化问题将成为焦点。”杨林说。
据了解，其费用高昂的主要原因在于，目前主流的细胞治疗技术是以个性化制备的CAR-T细胞技术为主，即从病人自体制备免疫细胞，基本流程为分离病人T细胞――对T细胞进行基因转染――将转染过的T细胞扩增到需要的剂量――回输到病人体内，期限为2-3周。
这种方法在产业化方面会遇到诸多问题。杨林说，首先，无法大规模制备CAR-T细胞，因为每份细胞都必须个性化制备;二是细胞产品标准很难统一，因为每个患者的免疫力都不同，导致CAR-T细胞的活性也不一样，而且每个患者的T细胞在进行CAR-T制备时，转染效率也不一样;三是存在CAR-T细胞制备失败的风险，即便是行业领先的公司之一诺华，平均制备失败率也达12%以上，这有可能为将来批准上市后的市场应用带来潜在的法律纠纷;四是复杂和繁琐的质控体系会进一步提高成本。
对此，多位受访专家表示，未来细胞免疫治疗的趋势会是与体外基因编辑技术相结合，完善通用异体CAR技术。也就是说，从血站收集健康人的PBMC，制备靶向不同肿瘤抗原的免疫细胞产品直接销售。
目前异体CAR-T技术的进展主要在国外，较为领先的是Cellectis公司的TALEN技术，已进行了两例临床试验。博生吉则在异体CAR-NK方面开展了一定规模的临床试验。
除此之外，这一领域的产业化还要克服诸多困难。
例如，细胞制备过程中的交叉污染问题。钱其军说，与药品生产有所不同，细胞属于每个人的，都不一样，如果多个人的细胞在同一个生产车间制备，容易交叉污染，引发传染病传播等风险。而每个人的细胞分别在不同车间制备，又带来成本畸高的问题。
“因此，全自动化一体化的标准生产体系，就成为重要的一个攻关方向。”钱其军表示，其所在的上海细胞治疗工程技术研究中心正致力于研发包括细胞培养全自动化机器、分选机器和洗涤机器在内的整套设备，定价约20万-50万元。
总体来看，“通用异体CAR技术、制备自动化一体化和冷链运输三大环节，是决定CAR-T能否顺利产业化的关键要素，缺一不可。”杨林告诉《财经国家周刊》记者。
首都医科大学科技园肝病转化医学研究所特邀专家许中伟认为，为保证细胞产品生产过程的规范和品质，政府应鼓励并推进“一个细胞生产中心连接多家医院”的模式，即以企业为细胞生产、制备和包装中心，辐射至一定距离内（如4小时内的单程运输距离）的医院用户终端，医院为病人的细胞采集点和临床回输点。
当然，针对细胞免疫治疗技术各个环节，出台系统完善的标准规范体系的重要性更是自不待言。而目前，无论是上游的细胞存储和运输、中游的细胞免疫治疗技术研发、还是下游的临床应用，均缺乏统一标准和规范。特别是在细胞培养的质量控制、临床标准化路径方面，尚未有定论。
靠什么弯道超车
癌症细胞免疫疗法，中国和发达国家几乎在同一起点竞争，被业内寄予厚望。
以细胞免疫治疗最前沿和主流的技术CAR-T为例，美国最早开启临床试验。2010年以前，全球注册的CAR-T临床试验都集中在美国。2011年，欧洲开始了CAR-T临床注册。到2013年，301医院注册CAR-T临床，至此，国内临床试验数据逐年递增。
301医院生物治疗科主任韩为东介绍，截至今年6月中旬，全球正在进行的CAR-T临床试验有173项，中国开展的CAR-T临床试验数量位居全球第二，共计30项，涉及24个靶点，仅次于美国。
有弯道超车潜力，但真正实现并不容易。
“国内大部分免疫治疗技术仍处在早期研究阶段，转化研究领域的核心技术与成果还不足，缺乏系统化、规范化、产业化研究。”西比曼生物科技有限公司CEO刘必佐认为，可能的原因来自两方面，一是肿瘤细胞免疫治疗本身就是一项非常前沿的科研探索，近年来才得到国际科学领域的极大关注;二是目前国内仍缺乏规范化的临床研究标准、具有产业化能力的细胞制备工艺和标准及生产设施，以及用以提供多中心临床试验的中心化生产条件。
杨林也表示，细胞治疗的成功取决于基础研究、转化研究、临床应用。在基础研究方面，国内大部分细胞治疗技术的研发还是处于紧跟国际发展潮流的状态，原创性技术很少。
在转化研究方面，国内机构规模小、资金有限，与诺华、Juno、Kite等公司相比，不在一个量级。
在产业化研究方面，则面临具体监管规则缺失、产业环境（如知识产权保护氛围）欠缺、资金投入不足等问题。虽然国内资本市场不缺钱，但在细胞免疫治疗方面的投入与临床试验所需要的成本不相称，多寄望“小钱做大事”。《财经国家周刊》记者梳理近年来国内CAR-T公司融资案例发现，大部分是数千万元，和国外大药企动辄几亿美元的投资没法比。
魏则西事件无疑让这条超车之路雪上加霜。
国家卫计委紧急叫停了国内所有细胞免疫治疗的临床应用，并加强对临床研究的监管，一些地方职能部门或医院从严管理，将正在开展的细胞免疫治疗临床研究也暂停了。用钱其军的话说，“国内蓬勃发展的免疫治疗从波峰跌入谷底”。
国外的步伐正在加快。诺华的CTL019有望在2017年初被美国FDA正式批准应用于临床治疗，Juno 和 Kite也将随后完成上市。
刘沐芸对《财经国家周刊》记者说，国内细胞免疫治疗领域要实现弯道超车，必须完善监管政策、加快技术攻关并建立良好的基础设施（例如区域细胞制备中心等）。
在杨林看来，国内企业和研究者要赶超国际同行，至少应从两方面发力。
细胞治疗产业研究范文第2篇
关键词 干细胞治疗 安全性 有效性 合法
干细胞是一类具有不同分化潜能，并在非分化状态下自我更新的细胞。用于治疗的干细胞主要包括成体干细胞、胚胎干细胞以及诱导的多能性干细胞。技术人员可以应用人自体或异体来源的干细胞经体外分离、纯化、培养、扩增、修饰、诱导分化、冻存及冻存后的复苏等过程后回输（或植入）人体，用于疾病预防和治疗。干细胞预防和治疗疾病的预期有望优于现有的手段，尤其对于尚无有效干预措施的疾病，以及威胁生命和严重影响生存质量的重大疾病。正是由于这个重大发现，在全世界掀起了一股干细胞研究热潮，并迅速同时形成了新兴的干细胞产业经济。但是有一些干细胞企业为追求暴利而漠视科学发展的客观规律以及社会伦理与法律问题。干细胞这项新技术是一柄双刃剑，需要法律对其进行规制，才能切实保护患者的合法权益，真正造福人类。
1干细胞治疗进展
干细胞能够分化为不同类型的细胞，成为了人类的一种“修复元件”。可以通过注射干细胞制剂治疗疾病，比方说修复受损的神经系统，恢复神经系统的功能，治愈因神经细胞受损导致的瘫痪。干细胞也可分化成新的胰腺细胞分泌胰岛素治疗糖尿病。从理论上讲，干细胞有望治愈用传统方法无法治愈的疾病，如糖尿病、老年痴呆症、心脏衰竭、红斑狼疮、黄斑变性、类风湿、恶性肿瘤等疾病。因此干细胞似乎成了万能细胞，受到医疗界高度重视。2009年1月23日，美国Geron公司胚胎干细胞用于脊髓损伤被FDA批准用于临床试验。（这是美国首次对胚胎干细胞临床研究发放通行证）。2010年3月，美国Advanced Cell Technology公司宣布用于治疗少年型黄斑变性的胚胎干细胞疗法“MA09-hRPE”被FDA批准临床试验，获得了FDA授予孤儿药地位（FDA批准的第二项干细胞疗法）。2011年1月3日，美国Advanced Cell Technology公司宣布用于治疗老年黄斑变性的胚胎干细胞疗法被FDA批准临床试验。2010年6月，Osiris Therapeutics公司的Prochymal 在三种疾病（克罗恩病、预防骨关节炎、心肌损伤）治疗中完成三期临床试验。2010年11月，美国国立卫生院批复有11种干细胞进入FDA审批程序，并称近期还有30种干细胞陆续进入FDA审批。中国在这方面比较落后，目前还从没有批准过胚胎干细胞制剂治疗技术的临床试验。
干细胞治疗技术的美好愿景刺激了干细胞产业的发展。我国虽然尚未批准胚胎干细胞技术的临床试验，但是从事干细胞技术研究开发的科研机构或者企业也为数不少，遍布全国各地。有北京经开区的汉氏联合干细胞研究院、上海浦东新区的上海科医联创生物科技有限公司、上海市长宁区的臻景医疗公司、广州市生物岛的军事医学科学院华南干细胞与再生医学研究中心、深圳市高新科技产业园的深圳市北科生物科技有限公司、中国滨海新区华夏干细胞联盟、滨海新区科技园的昂赛细胞基因工程公司、无锡的奥斯达干细胞有限公司、湖南长沙市麓谷高新区人类干细胞国家工程研究中心等。并且也有上市公司，如沪深两市中唯一家以干细胞产业为主营业务的上市公司中源协和干细胞生物工程股份公司（股票代码：600645）等。这些企业形成了一个新兴的干细胞行业。
2干细胞治疗的安全性、有效性
干细胞制剂无论是作为药品还是医疗技术在应用于人体临床治疗之前，都必须证明它的安全性、有效性。而这个验证过程漫长而复杂，首先是动物实验、其次是第三方检测、然后再是临床试验。只有证明安全性与有效性后才能应用于临床治疗。
英国《每日邮报》报道了一个典型案例，前奥运选手马克斯・特鲁克斯患帕金森症而接受了干细胞疗法。医生从胎儿那里提取干细胞，通过体外培养，扩增、纯化等技术制成干细胞制剂注入患者大脑中。但是当这名病人去世后，病理学家们发现，这名病人的软骨、皮肤和骨头都堆积在大脑内。也就是说注入的干细胞并没有按照医生的意图分化成神经细胞，而是分化成了软骨、骨头与皮肤。当然，随着技术的发展，像上述案例中干细胞不定向分化的情况已经非常少了。但是很多学者还是总结出干细胞治疗的隐患或者存疑的地方。
2.1免疫排异反应
我们身体的免疫系统天天在击退微生物、病毒、有毒物质的入侵。我们的免疫系统发现这些异物（包括移植手术），便会发动一系列有害的攻击行为。这就是我们常说的免疫排斥反应。如果干细胞来自于异体，那就有可能引起免疫排斥反应。当然科学家可以通过对干细胞加工的方法，使它能够应对免疫系统，但这需要临床验证。
2.2非定向分化
上述英国《每日邮报》报道的前奥运选手马克斯・特鲁克斯案例，就是一个干细胞非定向分化的案例。当医生期望注入的干细胞能够分化成为健康的神经细胞，修复神经系统，但是它却分化成了骨头与皮肤。如何准确地诱导干细胞分化成为制定的细胞，这还需要进一步研究。
2.3细胞生长失控与致瘤性
正常的细胞生长是受控的，能够精确自我复制、恰当时候停止再生、专门分工、各司其职、受损自我凋亡。但是异体注入的干细胞制剂却不一定遵循这套严格的程序，不一定定向分化、不一定停止再生。当注入的细胞生长失控，就有可能生成肿瘤，比如iPS细胞致瘤性高达20%。
2.4作用机理不太清楚
注入的干细胞制剂如何分化、如何分工、如何修复系统功能，以及异体干细胞存活多久，如何在体内发挥作用。对于这些问题还不是完全清楚。
从这些问题可以看出，干细胞治疗目前存在安全性问题。
另外在治疗肿瘤方面，根据国内所报道的案例，疗效不明显。2014年3月15日与3月16日在中央电视台“焦点访谈” 连续两天报道浙江无锡“非法干细胞治疗事件”：
2011年，58岁的昆明市民张某被查出身患结肠癌晚期，一个偶然的机会，他们听说，无锡某干细胞公司拥有一种非常有效的治疗方法，说人体干细胞很有用，能治好。并且其董事长跟他们说：“一般的癌症根本没有问题。你这个病很有希望的，如果不来我们这里的就没救了。”一个剂量12万元，一个疗程36万元。张某的女儿凑足了36万元，汇到该公司的账户上。第二天该公司把张某夫妇带到了无锡市滨湖区的一家社区医院为张某进行胚胎干细胞治疗。2012年3月30日，公司人员告诉他们，治疗结束，效果很好，可以回家休养。而当一家人回到昆明，张某的病情远没有像该公司所承诺的那样，向好的方向发展，能再活十年，而是急转直下，短短三个月便不幸去世。
干细胞治疗技术还处于初级阶段，还有许多难题有待克服。国家应该大力支持干细胞研究，以尽快解决技术难题，攻克科技难关。但是当技术还不成熟，在安全性、有效性没有确证的时候，为了赢利而匆促应用于临床，这就严重侵犯了患者的利益。
3干细胞治疗的管理
2010年10月7日Nature杂志发文“Stem-cell laws in China fall short”，从立法层面指出中国规制干细胞技术的相关法律欠缺，现有法律缺乏可操作性。认为准确清晰、详细的配套规则是必须的。
2012年4月11日Nature杂志继续发文“China’s stem-cell rules go unheeded”从执法层面指出中国干细胞规制收效甚微。未按要求申报批准、未经临床试验验证的干细胞治疗方法广泛应用于临床治疗，并且禁而不止。
目前中国干细胞市场被公认存在以下弊病：
3.1未经临床试验验证、未按要求申报批准而擅自应用于临床
2009年3月2日卫生部组织制定了《医疗技术临床应用管理办法》，并于5月1日施行。干细胞治疗技术被列入第3类医疗技术，由卫生部负责技术审定和临床应用管理。2013年，我国出台了《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》，第四条规定：“干细胞临床试验研究必须在干细胞临床研究基地进行，干细胞临床试验研究基地由卫生部与国家药品食品监督管理局组织进行遴选和确定。”也就是说所有干细胞制剂只要应用于临床治疗，就必须经过临床试验验证。可事实上中国许多医院都在开展干细胞治疗技术，却未经临床试验。
3.2虚假宣传扩大疗效
如同2014年3月15日报道的无锡某干细胞公司声称她们的技术治疗一般的恶性肿瘤根本没有问题，最坏也能带着癌症生存10年。干细胞技术治疗恶性肿瘤，如果未经临床试验验证，意味着其安全性、有效性尚未确定。很多企业不顾这些基本事实，为追求高额利润，任意扩大其疗效以吸引患者。
3.3无收费依据与收费标准擅收高价
干细胞临床试验研究管理办法（试行）第七条规定：开展干细胞临床试验研究，不得向受试者收取费用，不得市场化运作，不得干细胞治疗广告。这说明干细胞技术的临床试验不能收取费用。另外中国还没有批准干细胞的临床试验，所以未经临床试验的干细胞技术没有资格应用于临床治疗，更谈不上收取费用了。即使干细胞治疗技术获得了临床批文，准许应用于临床，也不能擅自收取高价，而是必须作为三类医疗技术通过另外的程序申请物价批文。
3.4干细胞供体未经检测
我国《人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》强调无论细胞来源如何，都必须提供细胞的组织来源及细胞类别的确证资料，其中包括形态生化或表面标志等。
若体细胞来源于同种异体，需说明供体的年龄、性别，供体必须符合国家对献血员的要求，并提供测试的方法及符合条件的依据。供体必须经过检验证明HBV抗原、抗HCV、抗HIV-1/2、梅毒抗体、细菌、霉菌均为阴性，必要时需说明供体的既往病史、家族史等临床资料。对于那些需通过激活体内免疫功能发挥作用或需体细胞在体内长期存活的体细胞治疗项目，除ABO血型外，还必须对供体做HLA-I类和II类分型检查，并证明与受体（病人）相匹配，同时提供检测方法和依据。若体细胞来源于动物，必须提供动物的来源，遗传背景，健康证明（如重要病原体，包括人畜共患疾病的病原体），饲养条件，应用此类体细胞的必要性和安全性。
可是许多开展干细胞治疗的医院与企业为节约成本，利益最大化，忽略或简化了对细胞与供体的检测。
3.5干细胞来源的伦理问题
事实上目前许多医院或者企业的干细胞来源是流产的婴儿或者剩余胚胎。通过私下与妇产科达成某项协议而获得胚胎干细胞。这种获得方式即使作为科研也必须通过伦理审查。如果流产胎儿是成为企业营利的“原材料”，几乎不可能会通过伦理审查。
细胞治疗产业研究范文第3篇
搭建合作桥梁，助力支柱产业发展
民权县产业集聚区位于河南省商丘市，是以制冷装备制造业为特色主导产业的河南省20个示范产业集聚区之一，冷藏汽车市场占有率居全国同行业第一位。商丘市规划在“十二五”期间，努力把民权县建成中国冷链运输装备基地，把制冷产业打造成为商丘有影响的支柱产业。实现这一目标，亟需制冷领域的院士专家为产业集聚区的发展提供强有力的技术支撑。
河南省科协根据产业集聚区发展所需，联系有关院士专家，邀请来豫实地调研考察，促成中国科学院院士周远、中国科学院理化技术研究所与民权县政府、产业集聚区相关企业达成合作协议，在民权县产业集聚区设立了河南省制冷院士专家工作站。周远院士率专家团队深入民权县产业集聚区香雪海、聚龙、松川、冰熊等制冷企业进行了调研考察，指导改进生产技术；与省内专家学者、企业科研人员，围绕制冷产业创新成果应用和冷链物流产业配套体系构建及变相蓄能技术推进制冷业节能减排等内容进行交流研讨。通过进站院士牵线，引进中科院“太阳能行动计划”——光电转化污泥处理利用的中试项目落地商丘。双方的密切合作，正在把院士专家工作站建设为河南制冷产业的创新平台，建设成为制冷研究成果转化的助推器，为商丘支柱产业的发展插上科技智慧的翅膀。
培育科研团队，提升研发创新能力
设在河南农业大学的河南省生物质能源院士专家工作站，积极邀请中国科学院院士庄逢辰、中国工程院院士罗锡文等院士专家进站工作，开展生物制氢及超微化粉碎技术研究、以秸秆能源化利用为核心循环农业技术集成与示范等科研项目合作，培养博士后、博士、硕士10多名，壮大了科研团队，提升了科研水平，先后获批组建“河南省可再生能源科技创新团队”，成功申报“河南省沼气工程技术研究中心”，“农业部可再生能源新材料和装备重点实验室”，为生物质资源综合利用开辟新途径。
设在安阳师范学院的河南省硅材料光伏产业院士专家工作站，聘请中国工程院院士张勇传、闻立时为进站院士，围绕安阳自主创新体系建设需求，与当地企业合作开发太阳能LED城市照明系统，分布式光伏并网发电与电网无功控制一体化装置及其优化控制系统样机试制成功，已与当地电网有关企业合作开展区域并网试运行调试工作，与河南新能光伏、安阳成翔电器、安阳凤凰光伏、林州中升半导体等公司建立校企合作，组建联合实验室，推动产学研紧密合作。
聚集民生领域，科技惠民益民
河南华南医电科技有限公司生物医学工程院士工作站承担的“穿戴式远程心脏监护系统的研制”项目，在中国生物医学工程学会俞梦孙院士的大力支持下，突破了穿戴式电极材料制作的民关键技术及工艺，降低了生产成本，项目实施期间，共形成新产品4个，申请及拥有专利/软件著作权21项，目前成品已在试点医院配用。
郑州人民医院院士工作站邀请中科院院士姚开泰，著名细胞生物学家吴祖泽院士，国内知名心外科专家、国际欧亚科学院吴清玉院士等驻站工作，对工作站的业务技术建设给予指导和帮助，建立了肿瘤生物治疗中心、干细胞治疗研究中心、肝病生物治疗中心及脐带间充质干细胞库。姚开泰院士还就“肿瘤干细胞靶向治疗新进展”为主题作了专题讲座。免疫活性细胞治疗病毒性肝炎临床研究项目已完成临床前体外实验研究，为后续临床试验打下了坚实基础。
河南省科协主席、党组书记李建中在7月24日召开的河南省科协七届九次常委会议上指出：要继续推动省政府与中国科协战略合作协议实施，力争年内再建成一批省级、市级院士专家工作站，引进更多高端人才，带动企业科技创新团队发展壮大；要进一步充实省院科技合作项目，举办好枣产业创新院士专家论坛、机械新材料院士专家高层论坛等活动，推动相关产业创新发展。
细胞治疗产业研究范文第4篇
在中国科学院动物所研究员陈大元的办公室里，摆放着他克隆成功的牛的照片，书柜里陈列着各种有关克隆的书籍和奖状。陈大元的话题就从多利羊的问世开始。
10年来，虽然由克隆引发的种种道德和伦理之争一直没有停止过，但没有人否认，克隆正因其在农业和医药等领域的广泛应用，而离普通百姓越来越近。
体细胞克隆硕果满枝
“在多利羊以前，做的都是胚胎细胞克隆。当时我国用胚胎克隆了鼠、牛、羊、猪等多种动物，克隆在当时的中国处于鼎盛时期。”陈大元回忆说，多利羊是用体细胞克隆出来的，体细胞和胚胎细胞不一样，是高度分化的细胞，很难回到胚胎细胞时期的性状。因此，多利羊的出现说明高度分化的细胞能回到胚胎细胞的状态，是生物学上一个非常轰动的成果。
“经过10年，变化是有的。但是我个人认为没有太大的改善。”陈大元说，“这10年来，比较多的工作还是在不同物种的动物中进行克隆的探索。”
中国农业大学教授李宁说，大部分的家畜和部分宠物的克隆都获得了成功。同时，体细胞克隆技术还挽救了一些濒危甚至灭绝的物种，如新西兰短角牛是一种已经灭绝的动物，利用克隆技术，科学家成功克隆出这种牛。
李宁认为，比较有历史意义的是，克隆技术让不能繁殖的物种实现了繁殖，例如骡子就可以用克隆技术实现无性繁殖。“家养和野生的动物都能被克隆，证明了克隆技术在物种繁殖上是有普遍意义的。” 李宁还说，10年来克隆技术的最大进展是，克隆效率已经从过去的不到1%提高到了平均5%的水平，也就是增长了5～6倍，更好的情况是能达到10%的成功率。同时，科学界还达成了共识，那就是克隆不会导致衰老，早期死亡是可能的，但顺利出生、长大后就不会无故死亡。
克隆机理尚未完全阐明
“尽管10年来集中于各种动物的克隆都取得了成功，但是对克隆的机理，全世界包括中国在内的科学家都在研究，然而目前都还没有弄清楚，也不是几年时间就能完成的。可能大家从不同方面分别进行了研究，但是还需要一个能把所有研究结果综合起来，加上自己的研究，最终说清楚克隆机理的人。”陈大元说。
目前，他们的工作倾向于研究细胞核的重新程序化问题，在这个过程中最重要的是甲基化。他们从克隆大熊猫和牛的死胎中发现，甲基化都不正常，而克隆成功的牛和羊，甲基化都是正常的。因此，有人提出，在体细胞重新程序化以后，挑选那些甲基化正常的细胞来克隆，就能提高克隆的效率。陈大元认为，除了从机理上提出解决方法，还可以从挑选受孕母体的角度在应用上解决效率问题。而要彻底搞清楚克隆的机理问题，陈大元认为，10年或者8年并不够，也许需要30年的时间。
伦理道德之争
2005年3月，第59届联合国大会批准通过《联合国关于人类克隆宣言》，敦促各国政府禁止一切形式的人类克隆，包括用于干细胞研究的人类胚胎克隆。中国、英国、比利时、新加坡、法国、印度、韩国等赞成治疗性克隆的国家投了反对票，因为这些国家认为，治疗性克隆这项先进技术为治愈多种疑难杂症找到了希望，例如癌症、糖尿病等。
“我是反对克隆人的。我认为国家的态度非常正确。”陈大元说，过去说的克隆人应该都是骗局。克隆人与试管婴儿不一样，克隆是无性生殖，社会上99%的人应该都不会接受。但是动物克隆是可以为人类服务的。
陈大元还提起曾闹得沸沸扬扬的黄禹锡事件。他说，那次事件之后，有些研究干细胞的科学家自然而然地转向研究机理问题了。这样多少会对全世界干细胞研究向治疗性克隆的进程有所影响。黄禹锡事件一方面可能限制了干细胞研究的进展速度，但另一方面也加强了研究者的责任心。“我们做科学研究，不能有半点虚假。”陈大元说。
克隆牛“味道好极了”
日本作为一个对转基因作物非常保守的国家，却在克隆技术产业化的道路上走得非常快。前不久，李宁到日本参加世界动物胚胎移植大会，主办方用来招待各国科学家的第一顿晚餐就是克隆牛的肉。
“那一天，科学家们都踊跃地品尝了克隆牛的肉。科学家已经有共识，克隆动物的肉没有安全问题。我个人也认为没有安全问题。”李宁说。
“尽管机理不明确，但是并没有影响克隆在产业化这条道路上‘奔驰’，很多公司和科学家在政府的支持下都在加紧产业化，加紧这项技术的应用。”这是李宁认为的另一个重要进展。
表现尤为突出的是美国，美国不仅是全世界第一克隆大国，有很多动物在这里率先克隆出来；而且它们在产业化这条路上走得最积极。它们克隆了一大批奶牛；通过克隆技术也得到一大批的转基因动物，通过这些转基因动物――特别是山羊――生产药物，第一个药物已经在2006年8月2日批准上市。李宁认为，这是一个重要的里程碑，打破了畜牧业和制药业之间的界限，打破了农业生产和工业生产之间的界限，把农业生产变成工业工程，把制药这种高难度的技术变成了一个畜牧业过程，而且其成本降低到原有方式的1/100。
中国是否会落伍？
李宁说：“我国已经逐渐成为一个克隆大国，虽然与美、日相比还是有差距，总体实力仍然不够，但某几个课题组还是比较强，已经处于世界一流水平。差别在于，中国的优秀团队太少了。美国和日本分别有30多个课题组能同时成功克隆牛，而中国目前也就是有六七个这样的课题组。克隆对中国是一项非常重要的技术，因为尽管美国和日本现在走得比较快，但毕竟也没有完全实现产业化，这给中国创造了一个很好的机会。”
陈大元说，在“十一五”规划中，克隆的大项目没有了，只有小项目。“这对我国克隆技术的发展多少有些影响，但是现在国家很重视治疗性克隆和乳腺生物反应器的研究，也就是重视克隆技术与其他技术的结合的研究。”然而，发达国家政府和公司比较重视克隆技术的研究和发展，陈大元说，这主要体现在3个方面：与医疗结合的治疗性克隆；用克隆进行遗传育种；用乳腺生物反应器制药。
学科交叉拓展克隆新天地
陈大元认为，总的来说，克隆技术本身存在某些缺点，但是可以逐步解决。在解决过程中可以发挥克隆技术的特点，与其他技术结合而发挥很大的作用。没有克隆技术，很多其他技术也不能迅速发展起来。
陈大元说，克隆技术结合转基因技术是一个重要的发展方向。把人的目的基因转移到牛的体细胞中，然后克隆出奶牛，小牛长大后，目的基因就会产生乳蛋白，牛奶里有了人奶的成分，这样就能制成功能奶。这种功能奶还可以作为制药的原料。
同时，克隆技术应用到干细胞研究中，也是一个重要的领域。李宁说，用干细胞进行治疗性克隆得到全世界各国政府和公司的狂热支持和投资。乐观的人认为10年后，保守的人认为20年后，克隆就会成为医学治疗最重要的手段。现在医学治疗用的化学药物，靠的是化学小分子、蛋白质，下一代治疗可能用的就是细胞，直接用细胞来替换，而不是修复、调整和杀死这个细胞。不过，陈大元表示，现在临床上还没有出现一例用胚胎干细胞进行治疗性克隆的成功例子，而将干细胞用到临床上治疗人的疾病，是不是没有缺陷、会不会产生癌变细胞，这都是要认真研究的问题。
前途不可限量
经过了10年时间，克隆技术似乎刚刚走完最初的几步，它试探性地不断往前走。那么未来，克隆技术将何去何从？
李宁乐观地认为，“将来很多人可能都离不开与克隆技术相关的产品、与克隆技术联系起来的治疗方法和技术，可以想象，克隆技术的成功率提高后，如果你需要高品质的动物产品，用克隆技术就可以把它复制出来，谁都能吃得到；治疗性克隆技术在临床的广泛应用，也将极大地提高人类的健康水平。”
细胞治疗产业研究范文第5篇
“我以为自己肯定不行了，但是CAR-T疗法把我从鬼门关上拽了回来。”50多岁的梁伯（化名）告诉《t望东方周刊》，他曾因急性淋巴细胞白血病（以下简称“急淋”）复发，在转辗多家医院尝试各种治疗无果后，经人推荐来到了位于天津的中国医学科学院北京协和医学院血液病医院（以下简称天津血研所），尝试CAR-T治疗。
出乎所有人的意料，治疗后两周的检查结果显示：梁伯体内已经找不到肿瘤细胞了。
“一般来说，肉眼能看到的肿瘤细胞数量小于5%就算治疗效果明显、病情得到缓解。而他的情况是，就连敏感度在万分之一的基因学检测都没发现任何肿瘤细胞。”天津血研所主任医师魏辉告诉《t望东方周刊》。
普通人或许不了解，CAR-T对于治疗癌症具有极其重要的意义。
以白血病为例，尽管骨髓移植是一种很有效的方式，但患者接受移植并达到良好疗效的前提是病情得到深度缓解。而复发难治的急淋患者通常都是危急病人，病情很难控制，常常等不到接受移植或其他治疗机会。
“我当时不只血液系统有肿瘤，就连中枢神经系统也被侵犯了。别的医院化疗药、放疗和靶向药全都试过，病情根本控制不住。”梁伯说。
尽管CAR-T技术是近年来的研究大热门，但具有突破性的研究成果大都集中在欧美发达国家，而天津血研所的CAR-T则是在2016年自主研发的拥有独立知识产权的免疫细胞疗法。此外，北京大学肿瘤医院、中国人民总医院（又称301医院）也在CAR-T治疗方面有所突破。
中国在CAR-T领域的一系列研究打破了国际医学的领先研究长期被欧美发达国家垄断的常态。
这意味着，中国在包括白血病在内的癌症治疗上取得了重要突破。
中国人自己的CAR-T
尽管CAR-T不一定能治愈癌症，但对于某些急性的患者，这种治疗可以有效地缓解病情，为其后续治疗争取时间。
实际上，癌症的传统非特异性治疗虽然也可以收到显著效果，但这种好坏细胞一起被摧毁的治疗势必会对患者身体带来不小的伤害。
CAR-T技术的原理则是：通过提取患者自身T细胞，并对其进行一系列基因改造，生成一种可以精准识别癌细胞的CAR-T细胞，再将这种装上“GPS”导航的超级武器回输到患者体内，不仅可以避免传统疗法的“狂轰乱炸”，还能精准有效地消灭癌细胞。
这一被科学界顶级杂志《Science》列为2013年十大科学突破之首、被称作“癌症终极疗法”的免疫细胞治疗技术近年来正在引领着一场癌症治疗的新风暴。
CAR-T治疗主要适用于肿瘤患者术后复发和转移的预防以及无法手术或无法承受放化疗副作用的肿瘤患者。
2016年春天，为了让这一打破发达国家垄断、具有自主知识产权的研究项目尽早实现产业化发展，该技术正式落户天津中源协和细胞基因工程股份有限公司国家干细胞工程产品产业化基地。
中华医学会血液学分会主任委员、天津血研所副所院长王建祥告诉《t望东方周刊》，到目前为止天津血研所已经应用CAR-T免疫细胞技术对数位患者进行了治疗，“目前来看技术的安全性、有效性都很不错。”
他告诉本刊记者，一旦将这一技术成功转化为治疗药物迈进市场，未来将推至全国，不仅可以挽救更多生命，使用相同疗法的治疗成本也将会降低70%以上。
“目前国内也有一些针对CAR-T的研发公司，但大多属于片段式研发，且研发带头人大多有国外实验室工作背景，在今后产业化时很有可能遇到国外公司侵权诉讼的情况，而我们此次合作是基于CAR-T免疫细胞疗法的全链条研发，具有自主知识产权。”中源协和细胞基因工程股份有限公司总裁吴明远告诉《t望东方周刊》。
史无前例的白血病大调查
无论任何一种疾病，除了找到有效的治疗方法，摸清发病规律也是提早预防、降低发病、改善预后的重要手段。
于是，上世纪80年代，天津血研所组织全国各地的血液科专家对中国白血病流行病开展了大规模的调查性研究。
“在幅员辽阔的中国大地进行一项疾病调查是一件非常艰巨的任务，时至今日都很难再复制一次类似的摸底分析。我们现在在国际交流上所使用的仍然还是30年前所采集的这个数据。”天津血研所白血病诊疗中心副主任秘营昌告诉《t望东方周刊》。
这个调查是极具意义的。
掌握准确的发病率，不仅可以估算出中国每年的新发病例数，还可以通过流行病学调查发现出一些和疾病相关的高危因素，特别是环境因素，方便后续的进一步研究。
从宏观层面来看，国家可以根据准确的发病统计测算出一个地区未来的患者数量，从而决定医疗资源与医保政策的O置，可以说流行病学调查对于后续卫生政策的制定具有极高的参考价值。
实际上，白血病是一大类疾病的统称，它会根据发病来源和急缓程度又被划分为急性淋巴细胞白血病、急性髓细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病和慢性髓细胞白血病四类。由于学术上习惯将慢性髓细胞白血病称为慢性粒细胞白血病，因此这四种白血病也被简称为急淋、急髓、慢淋和慢粒。
而患者一旦被确诊为白血病，医生首先要对其进行疾病分型，根据其细胞类型、染色体状态、癌基因表达情况等因素，判断其属于哪一类型的患者，然后再结合其身体状况制订专属的个性化治疗方案。
上世纪60年代，天津血研所就通过白血病病例的临床特征、细胞形态结构进行仔细分析，发现了一类介于急性和慢性白血病之间，又称为亚急性白血病的分型。
“国际上在近20年后通过染色体分析证实，在该类亚急性白血病中有一些患者会出现8号和21号染色体移位，而我们的专家仅靠疾病的细胞形态学特点就将这一类型认定出来了。”王建祥告诉本刊记者。
据了解，中国目前急髓患者约占到50%，急淋和慢粒约各有25%，慢淋相对较少。王建祥指出，虽然中国大多数患者都属于来势凶猛的急性白血病，但由于对疾病的认识和医疗技术不断进步，仍然有相当数量的患者都可以得到良好的治疗效果。
白血病治疗的中国探索
中国最早在白血病治疗药物上的突破也来自于天津血研所。
上世纪50年代末，就像屠呦呦从中医药方中发现黄花蒿对疟疾的疗效并提取出青蒿素一样，天津血研所的医生们在中药里发现一种名为青黛的药物对慢粒治疗具有明显效果，并进一步从中分离合成出中国自主研发的国家一类抗癌新药靛玉红。
后来，在白血病治疗中，中国作出了许多独特的探索。
以儿童中最为常见的急淋为例，有90%以上的急淋患儿可以通过化疗得到治愈；另外作为急髓中的一种，90%以上的急性早幼粒细胞白血病（APL）都可以通过“砒霜治疗”实现治愈。
“中国人在白血病治疗领域里创造了很多经典。其中‘砒霜治疗’和亲属间单倍体造血干细胞移植已经成为国际领先的治疗技术。”301医院血液科主任刘代红告诉《t望东方周刊》，全世界有接近半数的白血病都可以得到治愈。
2015年9月，中国血液病专家、83岁的张亭栋获得了2015年度“求是杰出科学家奖”。作为砒霜治疗白血病的奠基人，张亭栋在上世纪90年现并确认：传统中药砒霜中的主要成分三氧化二砷对于APL患者具有极佳的治疗效果。目前砷剂已经成为全球治疗APL白血病的标准药物之一。
至于亲属间单倍体造血干细胞移植，则更是颠覆了固有的移植理念，为白血病患者扫清了供体障碍。传统的造血干细胞移植要求供者与患者之间的HLA（即人类白细胞抗原）配型完全相合，而这一概率在同父同母的同胞兄弟姐妹间仅为25%。如果没有全相合的亲属，骨髓库则成为这些人最后的希望。然而毫无血缘关系的陌生人间，配型相合几率低，供者查询准备时间长，治疗时机上无法满足急需移植病人的需要。
“所谓单倍体移植，即只要家族中两代以内的亲属配型相合度在一半以上，都可以成为供体。几乎需要移植的病人人人都可以找到亲属供体。”刘代红解释说，不但父母与子女可以互为供者，甚至是姑表堂亲，都有机会成为患者供体。
在包括北京大学人民医院、中国人民总医院在内的中国大型造血干细胞移植中心，单倍体移植已经可以做到与全相合移植十分接近的疗效。
“很多人都认为白血病是绝症，其实只要治疗得当，白血病可以取得很好的治疗效果。”王建祥表示，中国拥有国际最先进的白血病治疗技术，全国有一半甚至以上的白血病患者都能实现彻底治愈。
拿出全球信服的中国数据
经过几代血液医生数十年的努力，中国血液病治疗经历了从“落后”到“先进”，从“模仿”到“原创”，从“空白”到“超越”的成绩。
在王建祥看来，虽然中国的白血病治疗效果已经达到了国际先进水平，但若想真正获得世界认可，起到引领作用，必须遵循规范治疗和科学严谨的临床研究路径。
“首先要确保我们的治疗方案是一个严格按照规范标准设计的临床研究方案，否则就会被别人指责证据不够充分，结果不可信。”王建祥告诉本刊记者，国外每进行一项临床研究，都会在项目设计之初就进行专门的方案设计与数据收集，并在执行过程中安排专人进行各种质量监察、信息整理分析。
而中国血液病治疗水平尽管很高，医生们一直以来的思路都是治病救人，很少真正从研究角度出发去思考学科问题。“虽然我们可以拿出来很漂亮的治疗数据，但由于整个路径不完全符合国际临床研究的规范操作，所以很难取得外国同行的信服。”王建祥说。
2011年起，天津血研所建立了一套中白血病临床研究体系――其研究室与临床和基础科研有着非常紧密的联系，对疾病的基础生物学认识及治疗靶点作了很多联合研究。
“我们希望能探索出更好的治疗方法的同时，也能摸索建立一条符合国际规范的研究路径。”王建祥告诉本刊记者。
